Des chercheurs de Généthon, en collaboration avec des équipes du CNRS/Inserm et de la société de biotechnologies Spark Therapeutics, annonce, dans la revue Nature Medicine du 1er juin 2020, avoir réussi à inhiber la réponse immunitaire provoquée par des anticorps contre le vecteur viral AAV, grâce à l’enzyme IdeS. Ces anticorps sont présents dans le cadre d’une immunité naturelle ou consécutive à une thérapie génique.
Les réactions immunitaires déclenchées contre les vecteurs apportant le gène-médicament représentent un risque majeur des traitements de thérapie génique, entraînant notamment l’inefficacité du traitement. Ce résultat ouvre de nouvelles perspectives thérapeutiques, et la possibilité de traiter un plus grand nombre de malades.
