HISTORIQUE
Dédié à la lutte contre les maladies rares, Généthon a développé une expertise unique pour la conception et le développement de produits de thérapie génique, de la recherche en laboratoire aux essais cliniques. Ses travaux sont à l’origine de plusieurs traitements sur le marché, en essai clinique, ou au stade de la R&D qui changent la vie des patients et de leur famille.
Avec ses 200 scientifiques et professionnels, Généthon poursuit sa mission : développer des traitements qui changent la vie des patients souffrant de maladies génétiques rares et éradiquer ces pathologies.
Généthon est une organisation à but non lucratif, créée en 1990 par l’Association française contre les myopathies (AFM-Téléthon), grâce aux dons des premiers Téléthon
DESCRIPTIF DES PRODUITS / SERVICES / TECHNOLOGIE
Le périmètre de Généthon comprend l’ensemble des expertises impliquées dans la recherche et le développement préclinique, clinique, technologique de produits de thérapie génique.
Départements de recherche thérapeutique :
Conception de traitements innovants.
Développement préclinique :
Evaluation thérapeutique comprenant :
- Une plate-forme d’exploration fonctionnelle
- Une plate-forme d’imagerie-cytométrie pour l’exploration moléculaire et physiopathologique, de la cellule isolée à l’organisme vivant Un service d’évaluation histologique
Développements technologiques :
- Développement des bioprocédés
- Identification et développement de biomarqueurs pour l’accompagnement des maladies neuromusculaires.
Développement clinique et affaires règlementaires :
- conception, promotion et conduite d’essais cliniques.
Banque d’ADN et de cellules :
Plate-forme nationale de préparation et conservation d’éléments issus du corps humain.
COLLABORATIONS / FAITS MARQUANTS
Généthon réalise les premières cartes du génome humain (1992) dont il publiera des versions successives jusqu’en 1996. Depuis, Généthon a contribué à la découverte de centaines de gènes responsables de maladies
En 2002, Généthon lance ses premiers projets thérapeutiques pour des maladies du système immunitaire et du muscle.
En 2010, Généthon lance le premier essai clinique international de thérapie Depuis 2010, Généthon multiplie les essais chez l’Homme et remporte les premières victoires contre la maladie. Un premier médicament de thérapie génique issu de recherches pionnières menées par une équipe de Généthon a obtenu à partir de 2019 l’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis, puis en Europe et au Japon, pour l’amyotrophie spinale infantile (type 1).
10 autres produits développés par Généthon sont aujourd’hui en essai clinique. 8 autres sont en phase de préparation aux essais cliniques.
