I-Stem – Institut des cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des Maladies mono-géniques

#Génomique / Post-génomique

• Thérapie cellulaire
• Modélisation pathologique
• Pharmacologie
• Cellules souches
• Maladies monogéniques

Tutelles :

Les équipes I-Stem développent des programmes de recherche à but thérapeutique pour des maladies rares d’origine génétique, fondés sur les cellules souches embryonnaires (ES) et les cellules induites à la pluripotence (iPS) humaines.

Trois grandes voies de recherche sont poursuivies en parallèle :

• la médecine régénératrice par implantation de cellules produites et différenciées en laboratoire à partir des cellules souches pluripotentes. Un premier programme en collaboration avec des équipes de l’AP/HP est en discussion à l’ANSM sur un traitement des ulcérations cutanées associées à la drépanocytose par greffe d’épiderme . Un second programme en collaboration avec des équipes de l’Institut de la Vision a pour objectif le traitement de rétinites pigmentaires par implantation de cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien. Un troisième programme, en collaboration avec les équipes de MirCen, vise à l’implantation intra-cérébrale de neurones chez des patients atteints de la maladie de Huntington.
• la modélisation pathologique au travers de l’étude de cellules dérivées de lignées de cellules souches pluripotentes provenant de patients ou d’embryons atteints. Les pathologies concernées affectent le muscle (maladie de Steinert, myopathie de Duchenne), le système nerveux central (amyotrophie spinale infantile, autisme génétique, maladie de Lesch-Nyhan, syndrome de Wolfram) ou d’autres tissus (neurofibromatose, polypose adénomateuse colique, progeria).
•  l’identification de composés pharmacologiques susceptibles d’être développés comme traitements des pathologies étudiées. Appuyée sur des grandes plateformes technologiques permettant la production cellulaire en masse et le criblage de médicaments à haut et moyen débits, cette recherche a d’ores et déjà débouché sur l’identification de nombreux composés capables de contrecarrer des mécanismes pathologiques. C’est le cas pour des cellules provenant de donneurs atteints de la maladie de Steinert, de la maladie de Huntington, de la maladie de Lesch-Nyhan et de la progeria. Un essai clinique évaluant l’efficacité thérapeutique d’un des composés identifiés pour la maladie de Steinert est en cours, en collaboration avec des équipes de l’AP/HP.

• Les équipes

  Maladies neurodégénératives (Maladie de Huntington) dirigé par Anselme PERRIER

  Maladies du motoneurone (Maladie de Steinert) dirigé par Cécile MARTINAT

  Myopathie de Duchenne dirigé par Christelle MONVILLE

  Génodermatoses dirigé par Christine BALDESCHI

  Biothérapie des lésions neuro-vasculaires dirigé par Brigitte ONTENIENTE