La thérapie génique* GNT 0004 a été conçue par le laboratoire génopolitain, Généthon. Elle réside en un vecteur viral de type AAV (virus adéno-associé) portant une version raccourcie du gène de la dystrophine altéré dans cette maladie génétique.
Chez les enfants, essentiellement des garçons, atteints de la myopathie de Duchenne, le gène codant pour la dystrophine est muté. Situé sur le chromosome X, il est l’un des plus grands de notre génome. La dystrophine assure le soutien et l’organisation des fibres musculaires, d’où la dégénérescence progressive des muscles chez les enfants atteints de cette maladie génétique.
La taille du gène exclut la possibilité de l’amener dans les cellules par un vecteur de thérapie. Les chercheurs ont développé une version raccourcie du gène qui produit une protéine plus petite mais néanmoins fonctionnelle.
Cette technologie innovante a montré en 2017 son efficacité chez des chiens naturellement atteints par la myopathie de Duchenne, avec une restauration de la force musculaire et une stabilisation des symptômes.
L’essai clinique multicentrique, aujourd’hui sur le point de démarrer, est co-développé par Généthon et Sarepta Therapeutics.
En France, il se déroulera à Strasbourg, à Paris au centre « I-motion » de l’Hôpital Trousseau, à Brest, Bordeaux, Lyon, Marseille et Lille. L’essai s’étendra à l’international au Royaume Uni, aux Etats-Unis et en Israël.
Ce lancement marque un pas décisif pour le laboratoire Généthon, acteur majeur de la filière des biothérapies innovantes à Genopole.
